（1）基因治疗监管发展历程：全球基因治疗监管发展历程主要如下：

基因治疗作为近年加速发展的新兴行业，技术升级迭代速度快，监管标准尚不统一。目前美国在基因治疗领域具有相对严谨和完善的监管体系，已形成由法律法规、管理制度与药物指南组成的三层法规监管框架。其监管发展历史整体上分为自由发展阶段、调整阶段、规范化发展阶段。

自由发展阶段（1991-1999）：1991年，FDA发布了其在基因治疗领域的第一份指导意见“Pointsto Considerin Human Somatic Celland Gene Therapy"，由此掀起了基因治疗的热潮。

调整阶段（1999）：1999年，一位患者在基因治疗的安全性临床研究中因为免疫过激反应而死亡，引发了公众对于基因治疗安全性的广泛讨论。基因治疗行业的发展一度面临较大的信任危机。

规范化发展阶段（1999-至今）：FDA陆续公布了多项针对基因治疗的监管办法，以加强对受试者的保护，同时，与NIH共同要求对于严重不良事件进行记录与报道，并建立ClinicalTrials.gov网站追踪各领域的临床试验情况，基因治疗发展随之步入正轨。2018年，NIH和FDA声明将减少不必要的双重监察，宣告美国在基因治疗监管领域将实现去特殊化，逐步简化监管程序。

美国作为创新药研发能力最强、制药行业最为成熟、产业规模最大、整体监管体系最为完善的市场，其对于基因治疗的监管理念和操作指南亦处于世界领先水平。据不完全统计，FDA截至2021年1月共发布了11个主要针对特定疾病领域基因治疗的政策，涉及神经退行性疾病、血友病、罕见病等，为各类基因治疗产品的设计、试验、分析、临床评估、用药随访，以及各国开展的基因治疗研究及临床试验提供了重要指导意见。

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（2）中国基因治疗行业监管：中国基因治疗行业起步晚于美国，监管体系的建立相对滞后，但行业监管历史与美国相似，均历经了一段时间的探索期。随着行业成熟度的提高，行业监管逐步向体系化、规范化发展。

自由发展阶段（1993-2015）：1993年，中国基因治疗相关监管政策首次出台。此阶段的监管较为宽松，仅出台了一系列涉及基因治疗药物临床实验、质量控制、伦理审查等内容的政策，尚未建立较为全面的基因治疗监管框架；2009年，卫生部（现卫健委）颁布《允许临床应用的第三类医疗技术目录》，其中包括自体免疫细胞（T细胞、NK细胞）治疗技术；2015年，国务院取消第三类医疗技术临床应用准入的非行政许可审批，将医疗技术的行政管理从“审批制”改为“备案制”，进一步促进了行业发展。

调整阶段（2016）：2016年，部分医疗事故的发生引发了对基因治疗安全性的重大讨论，卫计委（现卫健委）暂停了所有未经批准的第三类医疗技术的临床应用，明确要求所有免疫治疗技术仅可用于临床研究。基因治疗行业发展的迅猛态势随之短暂性放缓。

规范化发展阶段（2016-至今）：短暂低潮期后，基因治疗作为重要的新兴治疗技术，继续作为国家重点发展的生物医药前沿领域。2016年，国务院发布的《“十三五”国家科技创新规划》和国家发改委发布的《“十三五”生物产业发展规划》均对基因治疗领域的产业发展制定了激励政策；2017年，国家食品药品监督管理总局（现NMPA）发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》等政策，大幅提高产业门槛和监管力度，引导行业以安全为前提发展；2020年，政府出台多项监管政策，涉及免疫细胞治疗、溶瘤病毒、基因治疗等多个领域，促使行业发展进一步规范化。

新阶段下，行业监管与产业发展相协同。2019年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，加强生物产业创新能力建设平台布局，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展；2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1+5+X”生物医药产业空间布局；2021年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织（CMO）或合同研发生产组织（CDMO）方式，委托开展研发生产活动。

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，突破创新药领域长期以来被欧美“卡脖子”的问题，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。

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（3）国内外监管规范和政策对基因治疗行业的影响分析：上述政策和法规的落实以及行业监管体系的完善，为国内生物药品制造领域提供了制度、技术、人才等多方面的支持，促进了基因治疗研发和生产外包服务行业的全面发展，为基因治疗企业经营创造了良好外部环境。

1、逐步完善的行业监管体制为公司经营发展提供机遇：随着《药品管理法》《药品生产监督管理办法》《药品注册管理办法》等系列法规的颁布及修订，生物医药监管体制逐步完善，行业门槛不断提高。整体趋严的监管体制，有利于促进行业内企业的良性竞争和优胜劣汰，并为具有领先技术、工艺的新药公司及CRO/CDMO公司提供了良好的发展环境。发行人在基因治疗药物工艺开发、GMP生产及质量控制方面一直保持较高标准，因此，逐步完善的行业监管体制将有利于基因治疗企业的经营发展。

2、产业支持政策促进了公司的研发创新：中国生物医药行业的产业政策从制度、技术、人才等多方面为企业提供了支持，促进生物医药产业的发展；针对基因治疗药物等创新生物制品领域，近年来支持性政策密集出台。国内基因治疗企业将持续受益于相关的国家产业支持政策。