（1）细胞/基因治疗方式（CGT）的兴起：CGT技术按相关疗法可分为细胞治疗技术和基因治疗技术。细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增；基因治疗技术则以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体将目的基因递送入患者体内以治愈疾病。

2018年至2020年，全球CGT市场从4.4亿美元增长到20.8亿美元，复合年增长率为117%。预测未来CGT市场规模仍保持快速增长趋势，预计于2025年全球整体市场规模为305.4亿美元，2020到2025年（估计）全球CGT市场复合年增长率为71%。

2020年，中国CGT市场达到0.03亿美元，2016-2020年复合年增长率为12%。预测未来中国CGT市场规模仍保持快速增长趋势，于2025年整体市场规模为25.9亿美元，2020到2025年（估计）中国CGT市场复合年增长率为276%。

全球及中国CGT市场规模现状分析

单位：亿美元

数据统计：中金企信国际咨询

中金企信国际咨询公布的《2022-2028年中国细胞/基因治疗（CGT）行业市场全景调研分析及投资可行性研究预测报告》

新型体细胞和干细胞培养是CGT的细胞治疗的重要组成部分，该治疗方式正处于高速发展的阶段，目前已有14款干细胞药物上市。其中10款都是间充质干细胞治疗产品，覆盖多种适应症。随着再生医学科研人员的不断努力，干细胞所蕴含的科技力量正在逐渐为人所知的临床案例中得以展露。

干细胞是一种可以自我更新以及分化的细胞，按分化潜能可以分为全能干细胞、多能干细胞以及单能干细胞。基于干细胞的技术广泛应用于临床研究和试验，长期以来造血干细胞移植一直是恶性血液肿瘤患者的主要治疗手段之一。

临床研究和使用的干细胞种类，包括骨髓间充质干细胞、脐带间充质干细胞、胰岛β细胞、成纤维细胞。除此之外，于2006年发现的诱导性多能干细胞被证明可以用于修复小鼠体内视网膜和血管，为其在细胞替代疗法市场中开辟了独特的赛道。

干细胞研究已成为生命科学领域的前沿热点，目前全球已登记的干细胞相关临床试验已超过6,000余项，当中近2,600项已完成临床试验研究。从疾病治疗领域来看，心血管疾病、癌症和肿瘤类疾病、出生前疾病和异常、血液和淋巴疾病、神经系统疾病是目前研究数量较为集中的方向。

在干细胞类别的选择上，造血干细胞（HSCs）的临床试验数量最多，占干细胞临床试验总数的52.9%（3,185项）；间充质干细胞（MSC）紧随其后，共计1,060项，占比约17.6%，MSC在临床应用的重要性日益增强，其数量尤其在近几年持续增加；其他类型细胞中，多能干细胞和神经干细胞（NSC）进入临床试验阶段的项目也逐渐增多。

在我国，干细胞按药品、技术管理的“双轨制”进行监管。2019年3月29日，卫健委发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿），解读文件中明确要求：开展体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构应当进行备案，医疗机构进行首次机构备案时，须同时提供医疗机构备案材料和临床研究项目备案材料。此举加大了对干细胞研究的监管力度，规范干细胞临床研究体系，实行了干细胞临床研究机构备案和干细胞临床研究项目备案。

一方面，干细胞作为生物制品，由国家食品药品监督管理总局（NMPA）监管，企业研发的干细胞新药必须获得国家食品药品监督管理总局审批的药品临床试验批件，通过进行一期、二期、三期试验后上市，以确保其安全性和疗效。另一方面，干细胞治疗作为一种医疗技术，在符合规定的医疗机构展开备案研究。干细胞临床研究机构须为三级甲等医院，且应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。

目前国内干细胞领域的研究正在以快速的步伐稳健推进着，政府不断出台相关政策法规并在资金上予以大力支持，促使干细胞研究日趋规范，促进干细胞基础研究向临床转化，推动干细胞产业快速发展。

我国干细胞临床试验数量不断增加，截至2022年5月，中国共有129家医院注册成为干细胞临床研究备案机构，临床项目覆盖适应症包括心血管疾病、神经系统疾病、骨科疾病、呼吸系统疾病、风湿免疫科、皮肤科、妇产科、眼科、口腔科等，并且逐渐在多个领域凸显其不可替代的医疗价值。未来，关于干细胞疗法的研究，将为更多不可逆疾病带来有效的治疗手段。

2016-2022年中国干细胞临床试验新增数量变化现状分析

数据统计：中金企信国际咨询