1、基因治疗行业简介：

（1）基因治疗发展历史：

基因治疗与分子生物学、基因组学、基因编辑技术等基础科学的发展关联十分密切。20世纪50年代以前，人们对于基因遗传的了解非常有限。自1953年DNA双螺旋结构模型提出后，基因的化学本质和分子结构得到确定，相关理论研究和技术开发取得了巨大进步，为基因的复制、转录、表达和调控等方面的研究及应用奠定了基础。基因治疗的发展历史主要如下：

1972年，Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的概念；1984年，腺相关病毒被首次用作基因递送载体；1990年，FDA正式批准了第一个基因治疗临床试验；1991年，人类首次对溶瘤病毒进行了基因改造，使溶瘤病毒治疗成为可能；2002年，科学家首次在实验室条件下研发出了可有效存活、复制并清除前列腺癌细胞的CAR-T细胞，证实了CAR-T治疗的可行性。

2003年，全球首个基因治疗药物重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生/Gendicine）在中国获批；2005年，由腺病毒改造而来的溶瘤病毒治疗产品安柯瑞（Oncorine）在中国获批上市，用于治疗鼻咽癌，为全球第一个获批的溶瘤病毒药物，至此，中国成为首个批准基因疗法上市的国家。

2012年，第一种基于AAV的基因治疗药物Glybera获EMA批准上市；2015年，Amgen公司的黑色素瘤治疗药物Imlygic成为FDA和EMA批准的首款溶瘤病毒治疗产品；2017年，美国公司SparkTherapeutics的基因疗法Luxturna获批上市，成为FDA批准的首款基于AAV的基因疗法；

2017年，诺华的Kymriah成为全球首个获FDA批准的CAR-T产品，KitePharma的Yescarta成为全球第二款获FDA批准的CAR-T产品；2020年，KitePharma的CAR-T产品Tecartus获FDA批准上市；2021年，JunoTherapeutics（现BMS旗下）的CAR-T产品Breyanzi获FDA批准上市；2021年3月，BMS的CAR-T产品Abecma获FDA批准上市。

近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点；以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。近年来，诺华、安进、百时美施贵宝等跨国新药研发巨头通过自研或收购方式，广泛布局基因治疗，其获得FDA和EMA批准上市的基因治疗药物持续增加，覆盖适应症不断拓展，部分重要药物已纳入美国、英国、日本等多个发达国家的医保体系。

如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革；参照2002年首个全人源单抗药物阿达木单抗（商品名：修美乐）上市后，全球大分子药物领域开启了20年的高速发展并仍保有较大增长潜力，基因治疗领域自2017年若干里程碑CAR-T产品上市后进入快速发展阶段，并有望在未来15-20年成为主要的创新药类别之一。

中金企信国际咨询公布的《2021-2027年中国基因治疗行业市场全景调研分析及投资可行性研究预测报告》

（2）基因治疗优势及特点：

1）基因治疗的优势：基因疗法靶向DNA，能够克服传统小分子和大分子抗体药物在蛋白质水平进行调控的局限性，使得根治遗传性疾病成为可能。基因治疗的主要优势，即在于其单次治疗的长期化效果及对难治性适应症的覆盖。

①单次治疗的长期疗效优势：基因疗法的一大优势在于单次治疗带来的长期疗效。以治疗脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy,SMA）为例，SMA由于SMN基因的双等位缺失或突变，导致脊髓内的α-运动神经元变性萎缩，引起患者身体躯干和四肢近端骨骼肌发生渐进性、对称性肌无力、肌萎缩等症状，并逐渐丧失呼吸、吞咽等各种运动功能，儿童群体中的SMA发病率约在1/5000-1/10000。

基于遗传学基础，治疗SMA需要增加具有完整功能的SMN蛋白含量。诺华研发的Zolgensma是一种利用AAV9载体递送SMN1基因靶向脊髓运动神经元的全新基因疗法，同需要终身服药的小分子药物疗法相比，只通过一次静脉注射，便可实现长期、稳定的治疗效果，一次性治愈遗传病。根据START临床试验数据，Zolgensma在给药后的近四年内未减弱疗效。

②为难治性疾病治疗提供新选择：基因治疗的另一大优势，是为对于传统疗法效果不佳的难治性疾病提供了新的治疗选择。例如，急性淋巴细胞白血病是一种起源于T系淋巴祖细胞的恶性肿瘤，通过在骨髓中异常增生聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少，同时侵及髓外组织，引起相应病变。目前，治疗急性淋巴细胞白血病的主要方法之一为联合化疗方案，尽管该方案具有一定治疗效果，但仍存在部分化疗无效或化疗后复发的患者。2017年，诺华研发的Kymriah成为全球首个获FDA批注的CAR-T产品，用于治疗难治或复发性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，为化疗无效或复发的患者提供了新的治疗选择。

2）基因治疗特点：

①以基因治疗载体为核心：基因治疗药物的核心是将治疗性基因片段递送至特定细胞，而基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关键属性，并最终影响药物的临床药效、安全性和商业化成本。因此，针对基因治疗载体的开发和改造、生产工艺及质量控制是基因治疗的核心开发内容，也是基因治疗CDMO企业技术、商业竞争力的主要所在。

②有别于传统药物的转化机制：传统药物行业经过长时间的发展，技术和产业化相对成熟，药物研发主要由大型制药企业主导；基因疗法起步较晚，真正意义上的产业化系始于2017年首个CAR-T疗法Kymriah上市。相较于传统药物，基因治疗与生物医学基础研究关联紧密，转化机制亦有所区别：基因治疗先导研究主要由高校、科研院所和医疗机构推动，基因治疗药物的技术孵化通常源于实验室研究。因此，缺乏产业化管理经验成为了制约基因治疗药物转化的重要因素之一，也使得该领域对研发和生产外包服务的依赖性更强。

根据JAMA杂志2020年3月刊，在纳入统计的341项美国基因治疗临床试验中，接近50%的临床I期与II期试验项目获得过来自学术界的资助，表明基因治疗药物研发具有较强的基础研究临床转化特点。

③初创企业为主，高度依赖CDMO产业化服务：基因治疗领域发展时间不长，除少数大型制药公司近年来布局基因治疗业务外，大多数参与者均为初创公司。基因治疗产品研发和生产难度大、周期长、成本高，其中，药物发现和临床前阶段的研发投入约为9-11亿美元，临床阶段的研发投入约为8-12亿美元。基因治疗初创新药企业在药物开发、临床申报至商业化生产过程中，由于受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制，高度依赖专业的研发和生产外包服务。统计数据显示，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。

中金企信国际咨询专业编制《基因治疗项目商业计划书》为企业投融资、项目立项、银行贷款申请、批地申请等提供专业化优质服务。

（3）基因治疗行业格局：目前，全球领先的基因治疗新药公司的核心技术多为腺相关病毒载体技术，治疗领域集中于各类罕见疾病。

全球主要基因治疗药物研发公司分析

国内基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。

中国主要基因治疗药物研发公司分析

（4）基因治疗市场规模及前景：

1）全球基因治疗市场规模及前景：2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从5,040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。

2016-2025年全球基因治疗市场规模现状及预测

数据统计：中金企信国际咨询

2）中国基因治疗市场规模及前景：2016年-2020年，基因治疗市场规模从1,500万元增长到2,380万元，增长幅度尚不明显。但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。

2016-2025年中国基因治疗市场规模现状及预测

数据统计：中金企信国际咨询

3）基因治疗融资及行业并购：2015年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO十分活跃。特别在2017年以后，随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市，基因治疗行业迅猛发展，行业融资总额从2017年的约75亿美元大幅增长至2020年的199亿美元。

2016-2020年全球细胞和基因治疗行业投融资现状分析

数据统计：中金企信国际咨询

中金企信国际咨询专业编制《基因治疗项目可行性研究报告》为企业投融资、项目立项、银行贷款申请、批地申请等提供专业化优质服务。

同时，基因治疗领域并购规模快速扩大，于2019年爆发增长至1,562亿美元。并购活跃度的显著提高，反映了行业加快的整合趋势和强劲的发展态势。

2015-2019年全球细胞和基因治疗领域交易现状分析

数据统计：中金企信国际咨询