基因治疗与细胞治疗代表未来新的治疗技术发展方向，在美国等国家已经形成了活跃的行业生态与持续不断的创新。截至目前，欧盟和美国已先后批准了6款细胞和基因疗法产品。美国食品药品监督管理局（FDA）预计，2022年之前将批准40种基因疗法。到2025年，每年将批准10-20种细胞和基因治疗产品。目前在FDA备案的细胞和基因治疗新药研究申请(IND)总数已超800个。

细胞治疗的原理是通过向患者移植正常或生物工程改造过的人体细胞以替代失去正常功能的细胞，旨在将新的健康细胞人为地引入患者体内，以替代患病或缺失的细胞。细胞疗法主要有干细胞治疗和以CAR-T为代表的免疫细胞治疗。干细胞治疗被广泛应用于临床各类疾病的治疗，主要包括血液类疾病、器官移植、心血管系统疾病、肝脏疾病、神经系统疾病、组织创伤等方面。目前CAR-T细胞治疗是唯一被FDA批准的过继性免疫疗法，也是目前商业化的主流方向。根据中金企信国际咨询统计数据，截至2020年6月29日，美国登记开展细胞治疗研究达977项，居全球首位。中国共计登记开展了366项研究，数量上仅次于美国，并呈逐年递增趋势。美国处于临床I期之后的管线总数为408个，为中国的2倍（197个）。根据预测，细胞疗法将从2017年2亿美元的销售额增长到2024年的168亿美元，CAGR为88%。

随着我国癌症发病率及患病人数的增长，免疫细胞治疗有望成为中国市场的主要癌症治疗方法之一。据中金企信国际咨询公布的《2021-2027年中国细胞免疫治疗市场专项调研及投资前景可行性预测报告》统计数据显示：中国的细胞免疫治疗市场规模预计于2021年至2023年由人民币13亿元升至人民币102亿元，复合年增长率为180.1%。随着更多细胞免疫治疗产品获批，市场预计于2030年达人民币584亿元，复合年增长率为28.3%。

2021-2030年中国细胞免疫治疗市场规模现状及预测

数据统计：中金企信国际咨询

广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。当人类的基因出现异常时往往会出现一些病状，基因突变最典型的病症就是镰刀性贫血症，此外还有唐氏综合症、白化病、色盲、血友病、巨脑症，同时癌症、脑积水、癫痫、自闭症、脉管性疾病、皮肤生长异常等疾病都与基因突变有一定的相关性。基因治疗可以通过基因转移或基因调控的方法，将带有治疗性的基因导入患者体内，正常基因的表达可以治疗患者的疾病。基因治疗中，病毒仍是最常用的基因载体。腺相关病毒（AAV）由于其低毒力、高转导率、成本可控、低插入风险的特点被广泛运用于基因治疗中。根据预测，基因治疗产品的销售额将从2017年的1,000万美元增长到2024年的136亿美元，其CAGR可达180%。

新冠肺炎疫情也催生了全球对细胞和基因治疗的更多关注。随着我国科研投入和技术实力的不断加强，国内开展细胞和基因治疗临床研究逐年增加，每年新增临床研究数量仅次于美国，已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一，并在部分疾病领域取得了一定的研究成果。中国的细胞与基因治疗近年来发展较快，与国外差距正在逐步缩小。随着MAH（药品上市许可持有人）制度实施以及监管机构一系列技术指导原则的出台，中国细胞与基因治疗产业蓬勃发展，未来行业将迎来快速发展。