基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至2021年4月，全球共上市1款基因治疗药物；2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。

中金企信国际咨询公布的《2022-2028年中国基因治疗药物行业市场调查研究及投资潜力预测报告》

（1）美国：截至2021年4月，美国FDA已批准的在售基因治疗药物有8个，其中5个CAR-T，2个病毒载体疗法，1个溶瘤病毒疗法。药物原研机构为科研院所的占比约50%。

美国食品药品监督管理局已批准的在售基因治疗制品

2）欧洲：截至2021年4月，欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗药物有9个，其中3个是CAR-T疗法。药物原研机构为科研院所的占比约55.56%。

欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗制品

3）中国：截至2021年4月，中国仅一款经NMPA批准在售的基因治疗药物，即重组人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前进展最快的是复星凯特的CAR-T产品——益基利仑赛注射液，系由复星凯特从美国KitePharma引进Yescarta技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞产品，其上市申请于2021年1月12日进入行政审批阶段。

（2）临床试验情况：

1）在研临床试验数量：在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自2015年起呈现爆发式增长。根据统计数据，截至2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1,300项。其中，美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过650项；其次为中国，累计超过300项。

随着精准医疗的推进、基础研究和技术开发的进步、药物临床转化热度的提高，预计未来开展的基因治疗临床阶段试验将持续增加。

2）临床试验按治疗领域拆分：截至2020年12月，根据统计数据，全球正在进行的基因治疗临床试验中，超过一半系针对肿瘤开发；此外，由于COVID-19新型冠状病毒的影响，2020年新增大量针对感染性疾病的基因治疗；其他适应症分布在血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病等领域。

2020年全球在研基因治疗临床试验按治疗领域比重分析

数据统计：中金企信国际咨询

截至2020年12月，根据CDE数据，国内在CDE注册的基因治疗临床试验中，针对肿瘤约占75%，针对感染性疾病和循环系统疾病各约占13%和11%。

2020年中国在研基因治疗临床试验按治疗领域比重分析

数据统计：中金企信国际咨询

3）基因治疗临床试验按阶段拆分：按基因治疗试验所处临床阶段，全球约39%临床试验处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。

2020年全球在研基因治疗临床试验按临床分期比重分析

数据统计：中金企信国际咨询

国内在研基因治疗临床试验中，约52%处于临床I期，36%处于临床II期13%处于临床III期。

2020年中国在研基因治疗临床试验按临床分期比重分析

数据统计：中金企信国际咨询

综上，我国在基因治疗领域虽起步稍晚，但已迅速发展为全球最主要的基因药物研发市场之一，累计临床试验数量仅次于美国，居于全球第2位；进入临床的基因药物所处阶段以临床I期居多，临床II期及之后相对较少。预计未来随着临床试验阶段的基因治疗管线持续增多，临床阶段结构整体向前推进，国内基因治疗CDMO服务的市场需求将长期增长。

（3）新药获批情况：截至2021年4月，FDA累计批准8款基因治疗产品，EMA累计批准9款基因治疗产品，近年来获批药物持续增加。

2015-2021年全球FDA累计批准基因治疗产品数量分析

2015-2021年全球EMA累计批准基因治疗产品数量分析

数据统计：中金企信国际咨询

据FDA在2019年的声明，预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个基因治疗产品。总体上，基因治疗产业发展前景将长期向好。