（1）已上市药物情况：基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至2021年8月，全球共上市12款（FDA和EMA合计批准）基因治疗药物；2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。

1）美国：截至2021年8月，美国FDA已批准的在售基因治疗药物有8个，其中5个CAR-T，2个病毒载体疗法，1个溶瘤病毒疗法。药物原研机构为科研院所的占比约50%。

美国食品药品监督管理局已批准的在售基因治疗制品分析

2）欧洲：截至2021年8月，欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗药物有11个，其中3个是CAR-T疗法。药物原研机构为科研院所的占比约45.45%。

欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗制品分析

3）中国：截至2021年9月，除重组人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）之外，复星凯特的CAR-T产品——奕凯达®（阿基仑赛注射液）也于2021年6月23日获批，该药物系由复星凯特从美国KitePharma引进Yescarta技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品；药明巨诺的CAR-T产品——倍诺达®（瑞基仑赛注射液）已于2021年9月3日正式获批上市，这是中国第二款获批的CAR-T产品，也是中国首款1类生物制品的CAR-T产品。瑞基仑赛注射液是在美国Juno公司JCAR017基础上，由药明巨诺自主开发的靶向CD19的CAR-T产品。

中金企信国际咨询公布的《2022-2028年中国基因治疗药物市场运行格局及投资战略研究报告》

（2）临床试验情况：

1）在研临床试验数量：在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自2015年起呈现爆发式增长。根据统计数据，截至2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1,300项。截至2020年底，美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过650项；其次为中国，累计超过300项。

随着精准医疗的推进、基础研究和技术开发的进步、药物临床转化热度的提高，预计未来开展的基因治疗临床阶段试验将持续增加。

2）临床试验按治疗领域拆分：截至2020年12月，全球正在进行的基因治疗临床试验中，超过一半系针对肿瘤开发；此外，由于COVID-19新型冠状病毒的影响，2020年新增大量针对感染性疾病的基因治疗；其他适应症分布在血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病等领域。

数据统计：中金企信国际咨询

截至2020年12月，国内在CDE注册的基因治疗临床试验中，针对肿瘤约占75%，针对感染性疾病和循环系统疾病各约占13%和11%。

数据统计：中金企信国际咨询

3）基因治疗临床试验按阶段拆分：按基因治疗试验所处临床阶段，全球约39%临床试验处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。

数据统计：中金企信国际咨询

国内在研基因治疗临床试验中，约52%处于临床I期，36%处于临床II期，13%处于临床III期。

数据统计：中金企信国际咨询

（3）新药获批情况：截至2021年8月，FDA累计批准8款基因治疗产品，EMA累计批准11款基因治疗产品，近年来获批药物持续增加。预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个基因治疗产品。总体上，基因治疗产业发展前景将长期向好。